Duchenne-ren muskulu-distrofiaren nazioarteko egunetik astebetera, Patricia Soblechero Biocruces Bizkaia OIIko Gaixotasun Neuromuskularren taldeko Río Hortega ikertzaileak gaixotasun horretarako terapia berriak ebaluatzeko eredu zelularrak garatzen dituen bere lana argitaratu berri du Scientific Reports aldizkarian. www.nature.com/articles/s41598-021-97730-5

«Duchenne muscular dystrophy cell culture models created by CRISPR/Cas 9 gene editing and their application in drug screening» izena du lanak, eta, bertan, egileek erakusten dute CRISPR/Cas9 edizio genikoaren metodoaren bidez bi eredu zelular sortu direla, bai eta haien karakterizazioa eta baliozkotzea ere, Duchenne-ren eta Becker-en muskulu-distrofien terapietan erabiltzeko.

Sortutako eredu zelular berrietako batek, DMD-UTRN-Model izenekoak, utrofina proteina modu endogenoan gainadieraztea lortzen du, eta gainadierazpen hori Duchenne-ren eta Becker-en pazienteengan distrofinarik eza konpentsatzeko mekanismo posible gisa aztertzen ari dira, ikertzaile horrek berak Neuropatology and Applied Neurobiology aldizkari prestigiotsuan uda baino lehentxeago argitaratutako argitalpen batean azaltzen duenez.

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/nan.12735

Eredu berriekin muskulu-distrofien terapien ebaluazioa hobetzea eta klinikara pasatzea bizkortzea espero da.