RNAn eragiten duten medikamentuak, duela gutxi arte, ezohikoak ziren; gaixotasun arraroetara eta terapia pertsonalizatuak diseinatzera zuzenduta zeuden. Medikuntzaren esparru berri horrek azken urteetan aurrekaririk gabeko aurrerapenak egin ditu. Hala, orain hamarretik gora medikamentu onartu daude eta askoz ere gehiago garabidean. Dagoeneko ez dira gaixotasun arraro batzuetara bakarrik zuzentzen (maiztasun txikiko gaixotasun askotarako itxaropen handiena izaten jarraitzen duten arren); aitzitik, konposatu horietako batzuen xedea ohiko gaixotasun batzuk tratatzea da, esaterako, hiperlipidemia eta minbizi jakin batzuk.

Medikamentu horien oztopo nagusia eman ondoren organismoaren barruko banaketa da: sinpleenek ez dute zelulen barruan behar adinako kopuruan sartzeko ahalmenik eta hor bete beharko lukete beren zeregina. Medikamentu horietako batzuk behar diren ehunean zuzenean eman ahal izan dira, baina beste batzuk ezin dira aukera horretaz baliatu (ehuna oso zabala delako edo bertara iristea zaila delako).

EMBO Molecular Medicine (1) aldizkarian argitaratutako artikulu batean, konposatu horien garapenaren arloko askotariko alderdiak lantzen dituen ikertzaile talde batek medikamentu horiek banatzeko arazo nagusietako batzuk, azken urteetan garatu diren irtenbide posibleak eta pazienteei eman ahal izateko segurtasun-maila ebaluatzean kontuan hartu beharreko puntuak laburbildu dituzte. Egileek aurreratu dutenez, laster bai paziente bakarrarentzat edo oso gutxirentzat diseinatutako mota horretako medikamentuak (terapia pertsonalizatuak) bai gaixotasun oso ohikoak tratatzera zuzendutakoak ikusiko ditugu. Beraz, medikamentu horien garapena are gehiago azkartzea espero da.

Artikuluaren 22 egileak, 14 herrialdetako ordezkariak, Europar Batasunak finantzatutako (COST: Cooperation of Science and Technology) sare bateko kideak dira (www.antisenserna.eu) eta, horri esker, datu konfidentzialak eta molekula horien garapenean izan dituzten esperientziak partekatzeko bildu ahal izan dira.

  1. Hammond SM, Aartsma‐Rus A, Alves S, Borgos SE, Buijsen RAM, Collin RWJ, et al. Delivery of oligonucleotide‐based therapeutics: challenges and opportunities. EMBO Molecular Medicine. 2021.

https://doi.org/10.15252/emmm.202013243