Gaixotasun arraro bat (1 motako mukopolisakaridosia) duen eta jarraipena Gurutzetako Unibertsitate Ospitaleko Pediatria Zerbitzuko Metabolismo Unitatean egiten dioten paziente bat Milango San Raffaele Ospitalean egindako saiakuntza kliniko aitzindari batean, tratamendu terapeutiko berri batekin (guraso hematopoietikoen transplante autologoa, terapia geniko bidez aldatu ondoren), parte hartu duten 8 pertsonetako bat da. Emaitzak oso onak izan dira eta hilabete honetan argitaratu dira New England Journal of Medicine izen handiko aldizkarian. Lortutako emaitzen garrantzia dela eta, artikuluarekin batera editorial bat dago aldizkariaren zenbaki berean; gaixotasun horren tratamenduan paradigma aldatzeari atea irekitzen zaio horretan. Gurutzetako Unibertsitate Ospitaleko Gaixotasun Metaboliko Hereditarioen Unitatea erreferentziako zentroa da estatu mailan (CSUR), eta gaixotasun metaboliko hereditarioen Europa mailako erreferentziako zentroen sareko kidea (Metab-ERN). Javier de las Heras doktorea, pediatra eta unitate honetako koordinatzailea, lan zientifiko honetako kolaboratzailea da, eta zera adierazi du Pediatria Zerbitzuko buru den Itziar Astigarraga doktorearekin batera: «Bereziki pozik gaude gure pazienteak tratamendu berritzaile hori baliatu ahal izan duelako. Zalantzarik gabe, tratamendu horrek erabat aldatu ditu haurraren bizi-itxaropenak, eta, ikerketa honi esker, espero dugu askoz haur gehiagok baliatu ahal izatea tratamendu hori etorkizunean».